資料來源：2026-01-12 / 工商時報 杜蕙蓉
藥華藥（6446）11日宣布，旗下長效干擾素新藥 Ropeg 在北美進行、針對原發性血小板過多症（ET）全族群的單臂臨床試驗 EXCEED-ET，已取得正面研究成果。結果顯示，Ropeg 不僅在 ET 全族群中展現穩健療效，進一步的次群體分析亦發現，在未曾接受任何治療的一線 ET 病患中，療效表現更為顯著，為 Ropeg 未來拓展 ET 適應症、放大可及市場（TAM）奠定重要基礎，也為公司長期營收成長注入新動能。
目前 ET 的臨床用藥以仿單標示外使用的愛治（Hydroxyurea, HU）為主，但研究指出，約有兩成 ET 患者對 HU 不耐受或產生抗藥性；第二線治療則為安閣靈（Anagrelide, ANA），該藥於 1997 年獲美國 FDA 核准，也是目前唯一取得 FDA 核准的 ET 用藥，主要用於 HU 失敗的病患。市場長期期待具備更佳療效與耐受度的新選項。
藥華藥已於 2025 年初公布 Ropeg 用於 ET 的全球第三期臨床試驗 SURPASS-ET 正面結果。該試驗為開放性、多中心、隨機分配且以有效藥物對照的三期研究，共納入 174 名對 HU 不耐受或產生抗藥性的 ET 病患，比較 Ropeg 與 ANA 作為二線治療的療效與安全性。結果顯示，Ropeg 在持久臨床反應率上明顯優於 ANA（42.9% 對 6.0%，p=0.0001），展現具統計顯著性的臨床優勢。
此次公布的 EXCEED-ET，則作為支持性與確認性證據，用以強化 Ropeg 治療 ET 的科學依據。該試驗於北美納入 91 名 ET 全族群患者，涵蓋曾接受 HU 治療者及未曾接受任何治療的一線病患，並採用與 SURPASS-ET 相同的高劑量方案（250-350-500 mcg），以較高起始劑量、較快速度達到目標劑量。研究結果顯示，Ropeg 在 ET 全族群中具良好療效，且一線病患反應尤為突出。
依全族群意向治療分析，EXCEED-ET 受試者在第 10 與第 13 個月的療效反應率約為 60.2%。若以修正後 ELN 標準觀察，周邊血球計數控制達標率為 63.7%，疾病相關體徵（如脾臟腫大）改善或未惡化達 94.5%，且在評估期間內未發生出血與血栓事件的比例達 100%。在次要療效指標方面，JAK2V617F 等位基因負擔平均值自基礎線的 22.2% 降至第 13 個月的 15.4%，安全性與耐受度亦表現良好。
進一步的次群體分析顯示，曾接受 HU 治療者在第 10 與第 13 個月的療效反應率為 33.4%，而未曾接受任何治療者則高達 68.0%，顯示 Ropeg 在一線 ET 病患中具備更明顯的治療潛力。
藥華藥執行長林國鐘表示，Ropeg 的美國 ET 藥證申請已進入實質審查階段，FDA 已確認 SURPASS-ET 為樞紐研究，EXCEED-ET 作為確認性證據，足以支持其在美國 ET 患者的療效與安全性。公司預期今年將陸續取得台灣、美國、日本及中國等多國 ET 藥證，ET 有望成為繼 PV 之後推動營運成長的第二引擎。
目前 Ropeg 已在全球近 50 個國家獲准用於成人真性紅血球增多症（PV）。由於 ET 與 PV 同屬骨髓增生性腫瘤（MPN），且臨床照護醫師高度重疊，藥華藥已提前完成美國銷售、醫學與市場准入布局，隨著 ET 藥證到位，可望迅速放量，進一步放大 Ropeg 的商業價值。
（首圖示意圖來源：工商時報）
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