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2018/9/14FDA批准孤兒藥Lumoxiti 上市 20年來首為治療毛細胞白血病提供新選擇4
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FDA批准孤兒藥Lumoxiti 上市 20年來首為治療毛細胞白血病提供新選擇


資料來源:2018-09-14                 環球生技月刊/記者澎梓涵

 

美國食品和藥物管理局(FDA)(13)批准阿斯利康公司(AstraZeneca)旗下靜脈注射Lumoxitimoxetumomab pasudotox-tdfk)治療復發或難治性毛細胞白血病(hairy cell leukemiaHCL)的成年患者,Lumoxiti是一種CD22導向的細胞毒素,這是20多年來首次為毛細胞白血病者提供新的治療選擇。

HCL是一種罕見的,生長緩慢的罕見血液癌症,通常生長於脾邊緣區淋巴瘤,毛細胞白血病在顯微鏡下觀察時,由於B細胞看起來毛茸茸因此稱之。部分HCL患者分別在12號染色體克隆突變,在14q 5del(5q13)等也有染色體異常,故被認為遺傳因素可能與HCL發病有關。

Lumoxiti為阿斯利康公司(AstraZeneca)旗下靜脈注射Lumoxitimoxetumomab pasudotox-tdfk)治療復發或難治性毛細胞白血病的成年患者,這是20年來首次為毛細胞白血病患者提供新的治療選擇,先前FDA就批准了Lumoxiti快速追踪和優先審查指定,另外也獲得孤兒藥(Orphan Drug)的稱號。

Lumoxiti的療效在一項單臂,開放標籤臨床試驗中進行研究,該試驗對80名接受過HCL治療的患者進行至少兩次全身,包括嘌呤核苷類似物(purine nucleoside analog)治療。該試驗測量持久完全反應(CR),定義為達到CR後維持血液學緩解超過180天。試驗中30%的患者達到持久CR,總體反應率(對治療有部分或完全反應的患者數)為75%。

全球腫瘤學業務部執行副總裁Dave Fredrickson表示,「今天FDA批准LUMOXITI對於患有毛細胞白血病的人來說是一個重要的里程碑,毛細胞白血病是一種罕見的血癌,可導致嚴重和危及生命的疾病。對於患者而言,這項批准是20多年來首次獲得FDA批准用於治療該疾病的藥物。」

 

 全文網址:

http://www.gbimonthly.com/2018/09/32129/

 

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