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2017/10/18仁新醫藥斯特格病變新藥 獲美FDA孤兒藥認定資格4
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仁新醫藥斯特格病變新藥 獲美FDA孤兒藥認定資格

 

資料來源:2017-10-18                                     工商時報/記者陳又嘉

 

仁新醫藥宣布LBS-008創新小分子藥物日前取得美國食品暨藥物管理局(FDA),以斯特格病變為適應症的孤兒藥認定資格,並接受美國國家衛生研究院(NIH)挹注資金進行臨床試驗,計畫2018年進入臨床一期試驗。

仁新醫藥表示,LBS-008為口服用藥,針對的適應症包括罕見疾病的斯特格病變,與暢銷市場的乾性黃斑部病變。

根據最新研究發現,斯特格病變為早發於青少年的遺傳性眼部病變,有9成患者為ABCA4基因突變,導致ABCA4基因轉譯出的蛋白質的功能缺失,使視網膜色素上皮層累積過多的代謝廢物脂褐質,進而影響視力。

斯特格病變好發於20歲之前的青少年,而目前全世界並無任何有效治療方式,確診的病患,等於是宣判即將失明。年輕人口於早年失明,將造成未來數十年日常生活的不便,也間接增加國家醫療保健成本。

在美國每年約有30,000人罹患斯特格病變,概率約為十萬分之一。據統計,2020年全球10-19歲年輕人口將達到12億人,屆時將有12萬的青少年因罹患斯特格病變而失明。

根據研究報告顯示,2015年全球孤兒藥總營收達1,020億美金,占全球專利藥的15.5%,並預測2020年的全球孤兒藥市場上看1,760億美元,是一般藥物的2倍成長率。

仁新醫藥指出,LBS-008獲得孤兒藥資格認定可加速黃斑部病變用藥的未來發展,在研發新藥及法規策略將邁向新里程碑。

由於斯特格病變的病理機轉與乾性黃斑部病變相似,皆為脂褐質在視網膜色素上皮層堆積,造成感光細胞死亡而導致失明,仁新醫藥期望未來在臨床試驗上,可證實LBS-008有效降低脂褐質的堆積,並阻止或減緩病情惡化,讓病患留住燦爛的視野。

全文網址:

http://www.chinatimes.com/newspapers/20171018000360-260210

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